模拟随机对照试验：一种新的用于疗效比较研究的统计分析方法

新疆医科大学公共卫生学院流行病学与卫生统计学教研室陈少科等学者提出一种称之为模拟随机对照试验新方法，该方法作为用于疗效比较研究的统计分析方法具有较高的学术价值。该项研究成果发表在《中国循证儿科杂志》2013年2月第8卷第1期。

本项研究的目的是旨在通过探索处理混杂因素的手段，创造一种新的用于观察性数据疗效比较研究的统计分析方法。该方法基于以下原理: 针对诊断为同种疾病接受不同治疗的一组患者，采用反复多次模拟随机化分组并根据RCT的统计分析策略进行疗效比较，以拒绝H0的试验频率和不拒绝H的试验频率之比(odds值)及其95%CI作为判断不同治疗方法间疗效差异的依据。采用计算机模拟的方法获得统计量odds值的分布。对包含结局变量和混杂因素变量的模拟数据库进行随机化分组，对根据符合方案集分析( PP)策略保留下来的样本进行结局变量比较。重复100次随机化分组，并对每次随机化分组后结局变量进行比较，同时也对混杂因素变量的组间均衡性进行分析。计算100次结局变量比较分析结果中拒绝H0不拒绝H0的比值，即 odds值，重复100次odds值的计算过程得到odds值的点估计值及其 95% CI。根据样本量(n1=n2=50，100，500和1000)、组间差异的把握度和效应量产生多个模拟数据库，观察分析得到的odds值及其 95%CI的一致性和稳定性。同时验证混杂因素在根据PP策略保留下来的样本的组间均衡性。

该研究结果显示：①对不同样本量下疗效有差异数据库分析得到的odds值均＞1，odds值及其95% CI均随把握度的增加呈上升趋势；②对不同样本量下疗效无差异数据库分析得到的odds值均＜1，odds 值及其95% CI均随把握度的增加呈下降趋势，二者变化均呈现良好的线性关系；③同时验证样本量相等和不相等的情况下，混杂因素组间均衡的概率均＞95%。

研究者将该项研究发明的方法命名为模拟随机对照试验方法，简称sRCT。运用sRCT对模拟数据库分析得到结果的一致性和稳定性高，实现了在均衡混杂因素的基础上，创建了一种用于观察性数据疗效比较研究的新方法。

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